فدا توافق على العلاج الأول لمرض الخلايا المنجلية في غضون 20 عاما

حوالي 100000 شخص في الولايات المتحدة يتأثرون بمرض الخلايا المنجلية.

ولكن لم تكن هناك أي علاجات جديدة لاضطراب الدم الموروثة منذ عقود - حتى الآن.

أدفرتيسيمنت أدفرتيسيمنت

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مؤخرا على أندي (مسحوق جلوتامين عن طريق الفم)، الذي تم إنشاؤه للأشخاص الذين يعانون من مرض الخلايا المنجلية، الذين تتراوح أعمارهم بين 5 سنوات فما فوق.

ويأمل الباحثون أن المخدرات يمكن أن تقلل من المضاعفات الحادة المرتبطة بهذا المرض.

مرض الخلايا المنجلية يؤثر في معظمه على الأقليات.

إعلان

ولد واحد من كل 13 طفلا من أصل أفريقي أمريكي مع سمة الخلايا المنجلية.

هذا هو الجين المرتبط بالمرض، وفقا للمراكز الأمريكية لمكافحة الأمراض والوقاية منها (سدك).

أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنت

أولئك الذين يعانون من حالة لديهم هيموجلوبين غير طبيعي، أو خلايا على شكل المنجل.

هذه الخلايا يمكن أن تسبب انسداد الدم للأعضاء والأنسجة، الألم المنهك، والمضاعفات التي تهدد الحياة.

الأشخاص الذين يعانون من مرض الخلايا المنجلية لديهم متوسط ​​العمر المتوقع من 40 إلى 60 عاما.

لعبة المنجل المغير؟

وحتى الحصول على موافقة إنداري، لم يكن هناك سوى دواء واحد معتمد للأشخاص المصابين بالمرض، وفقا لما ذكره الدكتور ريتشارد بازدور، المدير بالنيابة لمكتب أمراض الدم والأورام في مركز تقييم الأدوية والبحوث في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، في بيان .

>

كان تيفاني راتلر، عضو مجلس إدارة مجموعة سوس بارنت و غوارديان سوبورت غروب غير الربحية، مقرها في تكساس، سعيدا لسماع أن هذا المرض له أخيرا خيار علاجي جديد.

أدفرتيسيمنت أدفرتيسيمنت

"هذا هو تطور كبير للغاية، والأفراد الذين يعيشون مع هذه الحالة المزمنة خاصة لديها خيار واحد فقط وافق الدواء قبل الآن"، وقال راتلر هيلثلين.

مثل الحالات المزمنة الأخرى، علاج واحد الحجم لا يصلح مع كل خلية المنجل.

"كلما زادت خيارات العلاج المعدلة للمرض، كلما زاد احتمال رؤية التحسينات في النتائج الصحية ونوعية الحياة للأفراد الذين يعيشون مع الخلايا المنجلية".

إعلان

ما إذا كان الدواء هو الخيار العلاج المثالي يعتمد على المريض، ولكن الدواء على الأقل يعطي الناس خيارا آخر، وأضاف راتلر.

"إذا استمر المجتمع الطبي في استثمار الموارد في البحوث القائمة على الأدلة فيما يتعلق بهذه العلاجات، ويواصل دعم التعليم والتوعية من خلال تبادل النتائج مع الجمهور، يمكننا الاستمرار في تحسين حياة الأفراد الذين يعانون من مرض الخلايا المنجلية"، وقالت قال.

AdvertisementAdvertisement

د. جيمس ج. تايلور السادس، مدير مركز أمراض الخلايا المنجلية في كلية الطب بجامعة هوارد متفائل بشأن المخدرات ولكن لديه تحفظات.

"أكبر خيبة أمل من الدراسات التي أدت إلى موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية هي أنها لم تنشر بعد في الأدبيات الطبية، وهذه المعلومات ضرورية لأطباء مثل نفسي الذين من المرجح أن يصف هذا للمرضى"، وقال هيلثلين.

يبدو أن الدواء له أساس منطقي لمنع المضاعفات، ولكن هناك نتائج محدودة من دراسة المرحلة الثالثة ولم يتم نشرها. وقال تايلور ان المخدرات يمكن ان تقدم امالا جديدا للمرضى الذين يعانون من نقص فى الاطباء المؤهلين وتكاليف علاج مذهلة.

إعلان

تحسين النتائج على إنداري

تم دراسة إنداري في تجربة عشوائية للأشخاص الذين يعانون من مرض الخلايا المنجلية، تتراوح أعمارهم من 5 إلى 58 عاما.

وكان جميع المشاركين في الدراسة اثنين أو أكثر من الأزمات المؤلمة خلال فترة 12 شهرا قبل الالتحاق في المحاكمة.

أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنت

تم تعيين الناس لاتخاذ إما إنداري أو وهمي. رصد العلماء لهم على مدى 48 أسبوعا.

وجد الباحثون أن الأشخاص الذين أعطيوا ل إنداري كان لديهم عدد أقل من زيارات المستشفى للألم، وعدد أقل من المستشفيات للألم المرتبط بالمرض، وأقصر إقامة في المستشفى.

كما لاحظوا أن 8 في المئة من المشاركين الذين يتناولون إنداري يعانون من متلازمة الصدر الحاد - وهو مضاعفات خطيرة للمرض - مقارنة مع 23 في المئة في المجموعة الثانية.

كجزء من موافقتها، تلقى إنداري تصنيفا كدواء يتيم، وهو ما يعني أن الغرض منه هو علاج الأمراض النادرة التي تؤهلها لبعض الحوافز التنموية.

إيموس ميديكال، Inc. تنتج الدواء.

لاحظت ادارة الاغذية والعقاقير أن الإمساك، والسعال، والغثيان، والصداع، وآلام في البطن، وآلام في الأطراف، وآلام الظهر، وآلام في الصدر هي الآثار الجانبية المشتركة للدواء.