علاج السرطان: العلاج الجيني الجديد يجلب الأمل
جدول المحتويات:
إدارة الغذاء والدواء (فدا) على وشك الموافقة على أول علاج للعلاج الجيني للاستخدام في الولايات المتحدة.
إذا كان يمر كما هو متوقع، سيتم استخدام العلاج لعلاج الأطفال والشباب الذين يعانون من سرطان الدم الليمفاوي الحاد المتقدم (آل).
أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنتأوصت اللجنة الاستشارية للأدوية في وقت سابق من هذا الشهر بأن توافق الوكالة على مستقبلات المستضدات التجريبية لمستضد نوفارتيس (كار-T)، CTL019 (تيساجنكلوسيل).
إنه علاج فردي تتم فيه إزالة الخلايا التائية للشخص من دمها وإعادة تصميمها لمحاربة السرطان. ثم انهم غرس مرة أخرى إلى المريض.
هذا هو السبب في أنه يسمى "المخدرات الحية. "
إعلانفي تجربة سريرية حديثة، 83 في المئة من المرضى شهدت مغفرة كاملة أو مغفرة كاملة مع عدم اكتمال انتعاش العد الدم في غضون ثلاثة أشهر.
من المتوقع أن تتخذ ادارة الاغذية والعقاقير قرارا في سبتمبر. وعادة ما تتبع الوكالة توصيات اللجنة.
أدفرتيسيمنت أدفرتيسيمنتعصر جديد في علاج السرطان
الخبراء متفائلون بشأن إمكانات كار-T.
د. سانتوش كيزاري هو طبيب الأورام العصبي ورئيس قسم الأورام العصبية متعدية والعلاج العصبي في معهد جون واين للسرطان في مركز العناية بروفيدنس سانت جون في كاليفورنيا.
قال كيزاري ل هيلثلاين أنه إذا تمت الموافقة، فإن العلاج سيكون طفرة ثورية في علاج السرطان.
"سيكون هذا أول تطبيق من هذا النوع - يجمع بين العلاج الجيني والعلاج المناعي لتعديل خلايا المريض الخاصة ليخوض خلايا السرطان".
وأوضح كيزاري أن هذا التطبيق يمكن أن تعمل في سرطانات أخرى حيث يكون هناك هدف محدد.
أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنتوأشار إلى دراسة حالة مدينة الأمل التي تنطوي على رجل يبلغ من العمر 50 عاما مع ورم أرومي غليوبلاستوما متعدد البؤر المتكررة، وهو نوع من سرطان الدماغ.
كان العلاج جزءا من المرحلة الأولى من التجارب السريرية لاختبار سلامة العلاج كار-T عند تسليمها مباشرة إلى أورام المخ. واستمرت الاستجابة الناجحة لأكثر من سبعة أشهر، أطول مما كان متوقعا في العادة.
"لذلك، هناك إمكانية للتطبيق في الأورام الصلبة إذا كنا تحديد علامة الحق، والتأكد من أننا إدارة الآثار الجانبية"، وقال كيزاري.
إعلانفي مقابلة عبر البريد الإلكتروني مع هيلثلاين، أوضح الدكتور سواتي سيكاريا، طبيب الأورام الطبي من مركز تورانس الطبي التذكاري في كاليفورنيا، أن الهدف هو اختيار هدف فريد للسرطان قدر الإمكان مع تجنب الأضرار التي لحقت الخلايا غير سرطانية من الجسم.
"هذا النجاح الأولي يمهد الطريق لإنشاء خلايا كار-T مع أهداف للأورام الخبيثة الأخرى"، وأوضحت.
أدفرتيسيمنت أدفرتيسيمنت"ما إذا كان النجاح في آل يمكن تكرارها في أنواع أخرى من السرطان، أنا متفائل بحذر. سيكون علينا أن نرى ما تظهر التجارب السريرية الجارية والمستقبلية. وكان أبرز التقدم في الورم النخاعي المتعدد وكذلك الورم الأرومي الدبقي، وهو نوع من الأورام السيناتور [جون] ماكين تم تشخيصه مؤخرا "، وقال سيكاريا.
في مقال استعراض نشرت في العام الماضي، كتب سيكاريا أن الكبار B- الحاد سرطان الدم الليمفاوي (B-آل) لا يشترك في التشخيص مواتية ينظر في الأطفال المرضى الذين يعانون من نفس المرض.
"أقل من 50 في المئة من المرضى يعانون من البقاء على قيد الحياة على المدى الطويل، وبالنسبة لأولئك البالغين فوق سن 60، البقاء على قيد الحياة على المدى الطويل هو 10 في المئة فقط. في وقت الانتكاس، والتنبؤ لمدة خمس سنوات هو كئيب 7 في المئة. وهناك حاجة ملحة لعوامل رواية وأقل سمية ".
إعلانسيكاريا دعا كار-T الخلايا وكيل جديد واعد للغاية، حتى في المرضى الذين يتم علاجهم بشكل كبير.
د. سامانثا جاغلوسكي هي أمراض الدم في مركز جامعة أوهايو الشامل للسرطان. وهي متخصصة في زرع الخلايا الجذعية للمرضى الذين يعانون من سرطان الغدد الليمفاوية وسرطان الدم الليمفاوي المزمن.
أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنتفي حين أنها تأمل أن يكون هذا حقا اختراقا، وقالت هيلثلين انها مترددة في اعلان النصر في وقت قريب جدا.
"يبدو بالتأكيد واعدة. وآمل مخلصا أن يلبي التوقعات التي طرحت "، قال جاغلوسكي.
"إنه شيء مثير للتفاعل معه. وهناك بالفعل العديد من الدراسات في خط أنابيب لكثير من أنواع السرطان الأخرى "، قالت.
مخاوف بشأن كار-T
هناك قلقان رئيسيان بشأن كار-T.
الأول هو احتمال حدوث آثار جانبية خطيرة.
واحدة من هذه هي رد فعل يهدد الحياة يسمى متلازمة الافراج سيتوكين (كرس).
وقال سيكاريا هذا رد فعل شائع ويمكن أن يحدث في غضون ساعات من ضخ الخلايا كار-T. ولكن يمكن علاجها بشكل فعال.
"ويسبب هذا الدواء عادة أعراض عصبية عكسية وانخفاض في عدد الدم، مما يمكن أن يؤدي إلى العدوى. وعلينا أن نتذكر أن المرضى الذين يتلقون خلايا كار-T يقاتلون مرضا يكاد يكون مؤكدا أن يكون مميتا خلاف ذلك، لذلك أعتقد أن المخاطر تفوق الفوائد ".
وافق جاغلوسكي على أن كرس يمكن التحكم فيها عادة. وأشارت إلى أنه لم يكن هناك ما يكفي من المرضى حتى الآن لتقييم الآثار على المدى الطويل.
"هذا لن يكون العلاج الخط الأول حتى هناك المزيد من البيانات وراء ذلك. سوف يكون المرضى لديهم بضعة خطوط العلاج قبل أن تصبح مؤهلة لذلك. أنا طبيب سرطان الغدد الليمفاوية. في تجارب سرطان الغدد الليمفاوية، فإنها تتطلب فشل خطوط العلاج السابقة. انها بالنسبة للأشخاص الذين هم أكثر في مسار المرض والذين لديهم خيارات أقل "، وقال جاغلوسكي.
الشاغل الرئيسي الثاني هو التكلفة المحتملة. نوفارتيس لم تضع سعر على ذلك، ولكن محللي الصناعة مشروع أنه يمكن أن تصل إلى 500،000 $ في التسريب.
"نأمل، سوف نرى المنافسة في السوق من الشركات الأخرى كار-T الخلايا، وعدد قيد التطوير.كما ان هناك حاجة الى بعض المساعدة من واشنطن لخفض التكاليف ".
كيزاري قارن العلاج مع العلاجات الأخرى.
"بعض الأدوية التي نستخدمها بالفعل، وخاصة البيولوجية، تتكلف ما بين 5 آلاف و 20 ألف دولار شهريا وتتضمن علاجات متكررة في السنة. يكلف البعض عدة مئات من آلاف الدولارات سنويا. هذا هو علاج لمرة واحدة أو قليل من الوقت. انها ليست مثل كنت الحصول على العلاج لسنوات. فإنه يضع جميع التكاليف مقدما. إذا كنت تحصل على الشفاء، من هو أن يجادل أنه لا يستحق كل هذا العناء؟ " هو قال.
في انتظار الموافقة
قال سيكاريا أنه ما لم تكن هناك أية معلومات جديدة تتعلق بالوفيات المتعلقة بالمعالجة بين الآن وأكتوبر، يجب على إدارة الغذاء والدواء الموافقة عليها.
"خلايا كار-T مثيرة ولها معدلات استجابة عالية، ولكن علينا أن نرى كيف طويلة الأمد هذه النتائج هي كما نواصل اطلاق النار للحصول على علاج. في الوقت الراهن، زرع نخاع العظم لا يزال جزءا هاما من إدارة المريض مع آل "، وقال سيكاريا.
يعتقد كيزاري أن إدارة الأغذية والعقاقير ستوافق على كار-T بسبب الحاجة غير الملباة وعدم وجود خيارات لمرض ينتهي فيه المرض بشكل موحد.
"هذه التكنولوجيا من كيفية تعديل الجينات بدأت في 80s و 90s. وبناء على ذلك، علمنا عن الجهاز المناعي وكيفية تعديله لقتل السرطان. لقد استغرق الأمر وقتا طويلا لإثبات القيمة إلى النقطة التي نحصل فيها على موافقة المخدرات. لكنه استمر منذ عقود ".
"أنا أثني على الناس الذين فعلوا ذلك - وجعلها تعمل في البشر - وهذا أمر مدهش"، وقال كيزاري.
