التكنولوجيا الجديدة توسع استخدام الجينات تحرير العلاجات لمكافحة السرطان
جدول المحتويات:
طفل بريطاني شفي من سرطان الدم ويأمل الباحثون أن العلاج الجديد يمكن أن تستخدم قريبا لعلاج الآخرين مثلها.
تم تشخيص الطفلة، ليلى البالغة من العمر سنة واحدة، على أنها نوع من السرطان غير قابل للشفاء في نخاع العظم.
أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنتأعطيت العلاج التجريبي في مستشفى جريت أورموند ستريت البريطاني (غوش) لعلاج سرطان الدم الليمفاوي الحاد.
>العلاج، مستضد مستضد الخيطية 19 خلايا T (كار-T)، وتستخدم الجينات تحريرها لتعزيز الخلايا التائية لها، والخلايا المناعية الرئيسية التي تستهدف وقتل الخلايا السرطانية.
بعد شهرين، اعتبرت ليلى تطهير سرطانها وأرسلت إلى منزلها مع والدتها وأبها وشقيقتها الأكبر سنا.
إعلانتحرير الجينات هو واحد من أحدث أشكال العلاج المناعي، ولكن النوع المستخدم لعلاج ليلى كان مختلفا بعض الشيء. انها تستخدم التكنولوجيا يطلق عليها اسم تالين من قبل صناعها، سيليكتيس.
يعمل تالين ك "مقص جزيئي" لجعل الخلايا التائية غير مرئية لدواء سرطان من شأنه أن يقتلها عادة. ثم تتم إعادة برمجتها لمحاربة سرطان الدم فقط.
أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنتالبحث، كشف النقاب عنها في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لأمراض الدم، ويقدم مسارات جديدة لمخدرات مكافحة السرطان. ويقول الباحثون إن هذا الدليل المبكر للخلايا التائية الجاهزة يعني أنه يمكن الآن اختبار العلاج في التجارب السريرية في مرحلة مبكرة.
استخدام جينات شخص آخر
الفرق في هذه الحالة، خلافا لغيرها من علاجات تحرير الجينات، هو أن الخلايا المستخدمة في العلاج ليست من ليلى بل من شخص مختلف.
ومن شأن هذا النهج أن يسمح للشركات الصيدلانية بإنتاج هذه العلاجات على نطاق واسع لعلاج سرطان الدم وغيره من أنواع السرطان دون عملية مرهقة ومكلفة لتحرير جينات المريض الواحد.
وسيم قاسم، دكتوراه في علم المناعة، استشاري في مستشفى غوش وأستاذ في العلاج الخلوي والعلاج الجيني في معهد كلية الصحة في جامعة لندن (أوكل)، هو الذي طلب علاج كار-T لاستخدامه في ليلى.
ودعا حالتها "معلما في استخدام تكنولوجيا هندسة الجينات الجديدة. "
أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنت" في حالة تكراره في المرضى الآخرين، يمكن أن يمثل خطوة كبيرة إلى الأمام في علاج سرطان الدم وغيره من أنواع السرطان ".
في حين أن النتائج مشجعة، فإن العلاج كار-T لا يزال مصنفا كدواء تحريري غير مرخص. وهذا يعني أن هناك أشهر، إن لم يكن سنوات، من البحوث اللازمة في السلامة والفعالية قبل أن تكون متاحة لمرضى السرطان الآخرين.
في حين أن ليلى هي أول حالة "في الرجل" لاستخدام خلايا مانحة خارجية، إلا أن حالات أخرى من العلاجات القائمة على كار-T كانت فعالة من قبل في مهاجمة أورام اللوكيميا.
أدفرتيسيمنتأجريت دراسة نشرت عام 2011 في مجلة نيو إنغلاند للطب بعد ثلاثة مرضى يعانون من سرطان الدم الليمفاوي المزمن الذين تعاملوا مع علاجات كار-T الذين كانوا لا يزالون في حالة مغفرة بعد 10 أشهر من العلاج.
كانت الخلايا المستخدمة في هؤلاء المرضى من المرضى أنفسهم وليس من متبرع عالمي.
أدفرتيسيمنت أدفرتيسيمنتكريسبر مشهور الآن
كريسبر، الذي يقف على مجموعات متداخلة بشكل منتظم متداخلة قصيرة متلازمة، هو طريقة أخرى لتحرير الجينات التي كانت ترتفع في شعبيتها. هذا النظام هو رخيصة وسريعة وسهلة الاستخدام، ولا يتطلب سنوات من التدريب.
إن توافرها "يسبب اضطرابات كبيرة في البحوث الطبية الحيوية"، لكن علماء الأحياء البيولوجية قلقون من السرعة الفائقة التي يطالب بها الباحثون لاستخدامها، وخاصة لتحرير الأجنة البشرية، وفقا لمجلة ناتشر.
يقول الرئيس التنفيذي لشركة سيليكتيس أندريه تشوليكا إن تحرير الجين مع كريسبر هو أكثر من خدمة وأقل من منتج، في حين أن الخلايا التائية CAR19 يمكن أن تنتج بكميات كبيرة.
إعلان"[كريسبر] رخيصة لتصميم وسريعة لتصميم. أسبوع واحد و 10 دولارات. يمكن لأي باحث أكاديمي أن يأمر كريسبر على الانترنت ويصبح محرر الجينات "، وقال تشوليكا فييرسيبيوتيش في يونيو حزيران. "لكن كفاءتها سيئة حقا. "
في حين أن تالين قد أنقذت بالفعل حياة واحدة مع إمكانية إنقاذ أكثر، لا يزال ثمنها في نهاية المطاف لغزا.
أدفرتيسيمنت أدفرتيسيمنتشركة فايزر تخطف تقنية كار-T
في يونيو، أعلنت شركة فيزر الدوائية العملاقة أنها دخلت في تعاون استراتيجي عالمي مع شركة سيليكتيس لتطوير العلاجات المناعية من كار-T.
بموجب الاتفاقية، سيكون لشركة فايزر حقوق تجارية حصرية لتطوير علاجات كار-T لمدة 15 هدفا لاختيار شركة فايزر. سيليكتيس يسمح لاختيار 12.
معا، ستقوم الشركات بإجراء البحوث قبل السريرية على أربعة أهداف سيليكتيس يختار (في حين يحتفظ فايزر أولا حقوق الرفض)، في حين يعمل سيليكتيس بشكل مستقل على ثمانية أهداف من اختيارها.
هذا الاتفاق صافي سيليكتيس 80 مليون دولار، جنبا إلى جنب مع تمويل التكاليف المتعلقة بالأهداف اختار فايزر وتصل إلى 185 مليون دولار آخر للدواء بعد تطوير المخدرات في المستقبل. ستأتي عائدات شركة فايزر عند بيع المنتجات والخدمات.
د. وقال ميكايل دولستن، رئيس قسم الأبحاث والتطوير في شركة فايزر، إن أحدث تقنيات العلاج بالسرطان العلاجية التي تقدمها شركته، إلى جانب تعديل جينوميك وهندسة الخلايا في شركة سيليكتيس، ستوفر العلاج المناعي الجديد.
"إن الجمع بين الابتكار والخبرة العلمية ل" سيليكتيس "مع خبرة" فايزر "في علم الأورام والمناعة يخلق شراكة عالمية المستوى تهدف إلى تقديم جيل جديد من العلاجات المناعية من كار-T لمرضى السرطان ذوي الاحتياجات الطبية العاجلة". إطلاق سراح.
