تحرير الجينات البشرية أحدث التطورات
جدول المحتويات:
في الشهر الماضي، خضع رجل مصاب باضطراب وراثي مضعف إلى إجراء يحتمل أن يغير الحياة والذي يتم وصفه بأنه الأول من نوعه.
شملت المعالجة تعديل جينومه.
أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنتالرجل المعني لديه متلازمة هنتر.
المرض ناجم عن إنزيم مفقود أو عطل، وفقا لمايو كلينيك.
مع متلازمة هنتر، ليس لدى الشخص ما يكفي من الإنزيمات التي تكسر جزيئات معينة.
أدفرتيسيمنتهذا يتسبب في تراكم الجزيئات وتسبب الضرر.
والنتيجة هي الضرر التدريجي الذي يؤثر على مظهر الشخص، والنمو العقلي، وظيفة الجهاز، والقدرات البدنية.
أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنتالأطباء الذين عالجوا هذا الرجل لا يتوقعون التخلص منه، ولكنهم يأملون في أن يوفر العلاج بعض الإغاثة.
الهندسة الوراثية وضعت لاستخدام
على مدى عقود، وقد علم العلماء فوائد الهندسة الوراثية.
ولكن فقط في السنوات القليلة الماضية أن التكنولوجيا قد بدأت في اللحاق النظرية والفرضية.
التطبيق العملي للعلاجات الجينية للعلاجات الواقعية لا تزال قليلة وبعيدة، مما يفسر أهمية حالة متلازمة هنتر.
إلا أن العلماء يحققون اختراقات في الأبحاث المختبرية، مع نشر نتائج جديدة في المجلات العلمية كل شهر تقريبا.
أدفرتيسيمنت أدفرتيسيمنت"لقد كنا تحرير الجينات لمهنتي كامل، ولكن لدينا أفضل وأفضل"، لورانس برودي، دكتوراه، كبير الباحثين في فرع الجينوم الطبية والطب الوراثي في البحوث الجينوم البشري الوطني معهد "هيلث لاين".
في أغسطس، قام فريق بحث في ولاية أوريغون بتحرير الجينات في الأجنة البشرية لإصلاح طفرة خطيرة تسبب المرض. وأنتجت المعالجة جنينا صحيا، وفقا لتقرير في مجلة ناتشر.
في أوائل كانون الأول / ديسمبر، نجح الباحثون في معهد سالك في سان دييغو في تنشيط جينات "جيدة" في الفئران الحية التي تعاني من الضمور، والسكري من النوع الأول، والإصابة الكلوية الحادة، وفقا لوس أنجلوس تايمز. أكثر من 50 في المئة من هذه الحيوانات أظهرت تحسن الصحة.
إعلانتحرير الجينات، بأبسط العبارات، يعمل عن طريق إزالة جزء من الحمض النووي الخلية التي تسبب قضية صحية واستبدالها مع الحمض النووي التي لن.
يقول دوغلاس ب. مورتلوك، أستاذ مساعد باحث في معهد فاندربيلت لعلم الوراثة، ل "هيلث لاين": "إنه يحدث في خلايا شخص ما ويقوم بالتحديد الدقيق للدنا في موقع محدد من اختيارك. "هذا التحرير الجيني. "
أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنتشاركت مورتلوك أيضا في تأليف بيان حول تحرير الجينوم الجرثومي للجمعية الأمريكية لعلم الوراثة البشرية.
استخدام فيروس كوسيلة نقل
في حالة الرجل المصاب بمتلازمة هنتر، تحول الأطباء إلى بروتوكول تحرير الجينات يسمى نوكلياز الزنك الاصبع.
وتقترح هذه التقنية جينات جديدة وبروتينات إصبع الزنك توضع في فيروس لا يسبب العدوى.
إعلانيتم حقن الفيروس في الجسم، وتحمل المكونات إلى الخلايا المختلفة. الأصابع ثم "قطع" الحمض النووي، والذي يسمح للجين الجديد أن نعلق على هذا الحمض النووي والقيام بالعمل الذي يهدف إلى تحقيقه.
في حالة متلازمة هنتر، كانت هذه هي المرة الأولى التي يحاول فيها العلماء تحرير جينة داخل جسم الشخص.
أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنتكما مثير للإعجاب أن الأصوات، كل من مورتلوك و برودي يعتقدون أن بروتوكول تحرير الجينات آخر يعمل بشكل أفضل.
ساعدت التكنولوجيا المعروفة باسم كريسبر العلماء على تحقيق تقدم كبير في مجال الهندسة الوراثية.
المصطلح هو اختصار ل كلوستيرد منتظم إنتيرسباسد قصيرة متناوب يتكرر.
وقال برودي أن كريسبر يجعل من الأسهل للعلماء لإجراء البحوث التحرير الجيني لمجموعة من الأسباب.
واحدة من أهم الجوانب هي أن هذه التقنية لا تعتمد على البروتينات - كما هو الحال في نوكلياز الزنك الاصبع - للقيام بالعمل الشاق.
بدلا من ذلك، يستخدم كريسبر استخدام الحمض النووي الريبي، الذي لديه القدرة على توفير بديل أكثر دقة واستهدافا من فروع البروتين.
"كريسبر هو أكثر كفاءة بكثير"، وقال برودي.
وقال ماتلوك حتى أوائل 2000s، وكان تحرير الجينات من الصعب تحقيقه. وقد جعلت كريسبر أسهل بكثير للعلماء لإجراء أبحاثهم.
"في عام 2011، لم أكن أعرف ما هو كريسبر"، قال. "في عام 2013، تحورت الأجنة الماوس مع كريسبر. "
في عام 2017 وحده، كريسر هو المسؤول عن مجموعة من الاختراقات داخل مختبرات البحوث.
سمحت هذه التقنية للعلماء بإزالة فيروس نقص المناعة البشرية من كائن حي. كما ساعد العلماء في العثور على "مركز القيادة" من السرطان وجعل الفيروسات التي تجبر الخارقين على التدمير الذاتي.
هذا مجرد غيض من فيض.
يقول كل من برودي وماتلوك في تحرير الجينات في المستقبل سيكون له دور في علاج فقر الدم المنجلي، الهيموفيليا، والضمور العضلي.
ولكن التطبيقات العملية ليست جاهزة لاول مرة.
سوف يستغرق الأمر سنوات من البحث المتواصل، وعلى الأرجح تقنيات تحرير الجينات الجديدة التي لم يتم الكشف عنها بعد.
"الناس يعملون بجد للعثور على كريسبر 2"، وقال ماتلوك.
