عقار التوحد الجديد: نتائج واعدة
جدول المحتويات:
لا توجد حاليا أدوية معتمدة من قبل إدارة الأغذية والعقاقير لعلاج الأعراض الأساسية لاضطراب طيف التوحد (أسد).
ولكن النتائج الجديدة التي نشرت في سجلات علم الأعصاب السريرية والتحليلية قد تساعد على فتح الباب أمام خيارات العلاج الجديدة في حين تسليط الضوء على الأسباب الكامنة وراء أسد.
أدفرتيسيمنت أدفرتيسيمنتفي مرحلة صغيرة I / إي التجارب السريرية في جامعة كاليفورنيا سان دييغو (أوسسد) كلية الطب، قام الباحثون بتقييم آثار دواء يسمى سورامين بين الأطفال الذين يعانون من أسد.
شارك عشرة فتيان يعانون من مرض التوحد، الذين تتراوح أعمارهم بين 5 و 14 عاما، في هذه الدراسة المزدوجة التعمية، التي تسيطر عليها وهمي.
تلقى كل خمسة فتيان حقن واحد من سورامين، في حين تلقى الخمسة المتبقين بلاسيبوس.
إعلانأظهر جميع المشاركين الخمسة الذين تلقوا سورامين تحسينات مؤقتة ولكنها واعدة في لغتهم وسلوكهم، مع عدم وجود آثار جانبية خطيرة.
"لم يكن لدينا توقعات بأن تكون هناك أية نتائج ذات دلالة إحصائية في السلوكيات الأساسية لدى جميع الأطفال الخمسة"، الدكتور روبرت نافياوس، المؤلف الأول، وأستاذ الطب وطب الأطفال وعلم الأمراض في أوسسد، قال هيلثلين. "ولكن لمفاجأة لدينا، وجدنا أن متوسط الطفل في مجموعة سورامين تحسنت 1.6 نقطة في أدوس [الجدول الزمني لمراقبة التشخيص التوحد] بعد ستة أسابيع، في حين أن مجموعة الدواء الوهمي لم يتغير. "
"لوضع ذلك في السياق"، وأضاف "اضطراب طيف التوحد يعرف بأنه يحتوي على درجة أدوس بين 7 و 10، مع 10 هي الأعلى. وكان متوسط الطفل في دراستنا درجة أدوس من 8. 6. ثم بعد ستة أسابيع، وكان المتوسط 7. 0. "
بين المشاركين الذين تلقوا سورامين، وجد الباحثون الدراسة تغييرات في الكلام واللغة والتواصل الاجتماعي، والسلوكيات المتكررة، ومهارات التكيف، والهدوء، والتركيز.
على سبيل المثال، تحدث أولاد غير لفظيين تناولا الدواء عن أول جمل كاملة من حياتهم بعد أسبوع تقريبا من تلقي الحقن.
ارتدت هذه الآثار بعد عدة أسابيع، مما يشير إلى أنه قد تكون هناك حاجة إلى جرعات متعددة من الدواء.
لمعرفة ما إذا كان يمكن استنساخ هذه النتائج بأمان، يلزم إجراء دراسات متابعة أكبر.
أدفرتيسيمنت أدفرتيسيمنتاقرأ المزيد: الحصول على حقائق عن التوحد »
تسليط الضوء على الأسباب
وفقا لمراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها، سد يؤثر على ما يقدر ب 1 من 68 طفلا في الولايات المتحدة الامريكانية.
له سبب وحيد معروف، وهو ما يشكل حواجز أمام تطوير العلاجات.
أدفرتيسيمنت"الدكتور أندرو زيمرمان، طبيب الأعصاب لدى الأطفال في كلية الطب بجامعة ماساتشوستس،" إن أحد الأمور التي أعيدت إلى الميدان هو أن هناك تباينا كبيرا، فارق كبير، من شخص لآخر " ، وقال هيلثلين."لقد كان من الصعب الدراسة لأنه لا يمكنك تضييقها إلى فئات بسيطة. هناك تداخلات هائلة من مريض إلى آخر، ولكن هناك خصائص سريرية مختلفة، وخصائص بيوكيميائية، وخصائص وراثية. "
واقترح أن نتائج دراسة سورامين نافيوكس قد تساعد الباحثين على التنقل في هذا التجانس، من خلال توفير نظرة ثاقبة كيفية تطور أسد.
أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنتوقال نافياوس أن لبعض الأطفال، أسد تنتج من متلازمة الأيض القابلة للعلاج التي تسببها استمرار غير طبيعي للخلية استجابة الخطر (سدر).
مجلس الإنماء والإعمار هو رد فعل طبيعي أن الخلايا لديها للإصابة أو الإجهاد. وهو يسبب أغشيةها لتصلب وتحد من تفاعلاتها مع الخلايا الأخرى، حتى مرت التهديد المتصورة.
يمكن أن يصاب مجلس الإنماء والإعمار أحيانا بالعلاقة، مما يؤدي إلى أن تتصرف الخلايا كما لو كانت في خطر، حتى بعد مرور التهديد الأولي. وهذا قد يسهم في تطوير العديد من الأمراض المزمنة، بما في ذلك أسد، وقال نافيوكس.
أدفرتيسيمنتيتم الحفاظ على مجلس الإنماء والإعمار بواسطة آلية تعرف باسم إشارات بورينرجيك، والتي تحدث عندما ترتبط الجزيئات الصغيرة بمستقبلات بورينرجيك، وتعمل كإشارة إنذار.
سورامين هو مضاد أنتيبورينرجيك المخدرات التي تمنع هذه الجزيئات من ملزمة لمستقبلات بورينرجيك، ووضع وقف ل سدر.
أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنتالآثار الإيجابية التي كان سورامين على الأطفال والشباب مع أسد تدعم نظرية نافوكس أن استجابة غير طبيعية لخلايا الخلية تلعب دورا في المرض.
"هناك الكثير من المسارات التي يعمل عليها الناس، وهذا مسار مثير للغاية". "أعتقد أن هذا هو حقبة جديدة في النظر في الاتصالات الأيضية للخلية. "
اقرأ المزيد: لماذا تظهر الفتيات أعراض التوحد في وقت لاحق من الأولاد»
هناك حاجة لبحوث مستمرة
لتقييم آثار جرعات متعددة من سورامين على مدى فترة زمنية أطول، تخطط نافو لإجراء متابعة أكبر دراسات.
"علينا أن نفعل المحاكمة المقبلة مع 40 إلى 60 طفلا في موقعين مختلفين"، قال. "هذا سيكون على حد سواء دراسة السلامة والفعالية. سنلقي نظرة على 40 إلى 60 طفلا ونطرح السؤال، هل ثلاث جرعات من السورامين تعطى لأكثر من ثلاثة أشهر آمنة وفعالة في علاج الأعراض الأساسية للتوحد؟ "
قبل نافياوكس يمكن أن تبدأ تلك الدراسة، وقال انه يحتاج الى الحصول على التمويل.
سورامين هو دواء منخفض التكلفة من غير المرجح أن تجني أرباحا كبيرة لشركات الأدوية التي تمول عادة تجارب المخدرات.
"عادة ما يدعم فارما الكبير عشرات الملايين من الدولارات التي تكلفها التجارب السريرية لأنها هي التي ستستفيد بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية". واضاف "لكننا لا نملك ذلك. في الواقع، مع الجرعات المنخفضة التي نستخدمها، يمكننا من حيث المبدأ علاج طفل يبلغ من العمر 8 سنوات لمدة عام كامل بقيمة 27 $ من سورامين. "
تم تمويل أول تجربة نافياو في جزء كبير منها من خلال التبرعات الخيرية. انه يشتبه في المحاكمة المقبلة سوف تعتمد أيضا على الدعم الشعبي.
على المدى الطويل، يأمل في أن يساعد هذا البحث في وضع استراتيجيات علاج آمنة وفعالة، ليس فقط للتوحد ولكن للعديد من الحالات الصحية الأخرى أيضا.
"ما نتعلمه من مرض التوحد يعطي لنا أيضا رؤى هامة في البيولوجيا العميقة وغيرها من الأمراض المزمنة المعقدة، مثل متلازمة التعب المزمن، واضطراب ما بعد الصدمة، واضطراب اكتئابي كبير، وغيرها الكثير".
اقرأ المزيد: يجب فحص الأطفال في وقت مبكر للتوحد؟ »
