"الجراحة الكيميائية" جين إديتينغ الأجنة؟
جدول المحتويات:
هل من الممكن القضاء على الطفرات المسببة للأمراض من الجينوم البشري؟
في دراسة نشرت في مجلة بروتين آند سيل، استخدم باحثون من الصين التحرير الجيني لتصحيح الطفرات المسببة للأمراض في الأجنة البشرية المستنسخة.
أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنتاستخدم المحققون إجراء يعرف باسم تحرير قاعدة لإصلاح الطفرات في هب الجينات التي تؤدي إلى ثلاسيمية بيتا.
بيتاس الثلاسيميا هو اضطراب الدم الموروثة. وهو يسبب فقر الدم الذي يحتمل أن يهدد الحياة لدى الأشخاص الذين يحملون نسختين من الجينات المتحولة هب.
"أظهرت دراستنا جدوى تصحيح الطفرة المسببة للأمراض عن طريق تحرير القاعدة في الخلايا البشرية والأجنة"، وقال بوبينغ ليانغ، دكتوراه، أول مؤلف للدراسة، هالثلين.
إعلانفي حين أن هناك حاجة إلى مزيد من البحوث حول كفاءة وسلامة ودقة تحرير قاعدة في الأجنة البشرية، ويعتقد المحققون أنه يحمل وعدا لعلاج الأمراض الوراثية.
"لا يزال هناك حاجة إلى التحقيق في الجينات الجينية من قبل محرر القاعدة ومناقشتها بدقة". "ولكن التطبيقات السريرية للعلاج الجيني الخلايا الجسدية من قبل المحررين قاعدة قد تكون متاحة في المستقبل القريب. "
أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنتتحرير قاعدة دقيقة وفعالة
هذه الدراسة هي الأولى التي تستخدم تحرير قاعدة لتصحيح الطفرات المسببة للأمراض في الأجنة البشرية.
وقد تم تحرير قاعدة رائدة من قبل ديفيد ليو، دكتوراه، أستاذ الكيمياء والبيولوجيا الكيميائية في جامعة هارفارد.
المعروف أيضا باسم "الجراحة الكيميائية"، ويستخدم تحرير قاعدة مجمع الحمض النووي الريبي البروتين لتحفيز التحويلات في النيوكليوتيدات التي تشكل الجينات البشرية.
تسمح هذه العملية للعلماء باستهداف وتغيير النيوكليوتيدات المحددة في الجينات المحورة مع دقة أكثر من كريسبر-Cas9، وهي تقنية تحرير وراثية أقدم.
"بالنسبة لبعض التطبيقات، التقليدية نوكلياز كريسبر هو النهج المفضل"، وقال ليو هالثلين.
أدفرتيسيمنت أدفرتيسيمنت"ولكن العديد من الأمراض الوراثية البشرية سببها طفرات نقطة واحدة تحتاج إلى تصحيح دقيق، بدلا من تعطيلها، من أجل علاج أو دراسة المرض المقابل".
الثلاسيمية بيتا هي واحدة من تلك الأمراض.
في الدراسات السابقة، حاول ليانغ والباحثين الصينيين الآخرين تصحيح هب الطفرات باستخدام كريسبر-Cas9 وتقنية أخرى تعرف بإصلاح الموجات الموجهة.
إعلانبالمقارنة مع تلك الجهود السابقة، ثبت أن تحرير القاعدة أكثر دقة.
"لاحظ الباحثون تصحيح فعال جدا من الطفرة الهدف، من خلال في الجسم الحي تعديل الجينوم المعايير"، وقال ليو.
أدفرتيسيمنت أدفرتيسيمنتالتقدم التقني المستمر قد يساعد على زيادة تحسين الكفاءة في تحرير القاعدة.
على سبيل المثال، قام فريق ليو في جامعة هارفارد مؤخرا بتطوير الجيل الرابع من المحررين الأساسيين. أنها تظهر تحسين كفاءة التحرير ونقاء المنتج.
"نأمل أن يؤدي تعديل القاعدة إلى دفع دراسة الأمراض الوراثية ومعالجتها، وأن مختبرنا يعمل بجد لتحقيق هذا الهدف".
إعلانتظل المخاوف الأخلاقية
لم يتم زرع أي من الأجنة التي تم تحريرها في دراسة ليانغ في الرحم أو سمح لها بالتطور إلى الأجنة.
ولكن التغييرات التي تم إجراؤها على هب الجينات هي وراثية.
أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنتوبعبارة أخرى، يمكن من الناحية النظرية أن تنتقل من الأم إلى الطفل.
أثار هذا الاحتمال المخاوف بين علماء الأحياء البيولوجية والعلماء وصناع القرار.
وقال جوزفين جونستون، مدير البحوث في مركز هاستينغز، وهو معهد أبحاث في علم الأحياء، إن "هناك نقاشا مطولا في أخلاقيات علم الأحياء والمنتدى العام حول فكرة إجراء تغييرات دائمة أو موروثة على جينوم الأفراد".
"هناك الكثير من المخاوف المتعلقة بالسلامة على نطاق واسع التي تتفاقم بفكرة أن التغيير سيكون وراثا. لأنك تقيم السلامة بين الأجيال؟ من الصعب جدا معرفة كيفية تصميم هذه الدراسات في الواقع، وما إذا كان من الأخلاقي القيام بذلك ".
"هناك أيضا مخاوف من أن بعض الناس لديهم ما إذا كان الدور المناسب للبشر يلعبه في التطور البشري أم لا".
وقد اتخذ بعض أصحاب المصلحة الموقف الذي ينبغي تجنبه التحرير الجيني البشري الموروثة تماما.
وذهب آخرون إلى أنه قد يكون من المقبول أخلاقيا استخدام التحرير الجيني البشري الموروث لمنع أو معالجة الأمراض الوراثية الخطيرة.
في أوائل هذا الربيع، أصدرت الأكاديمية الوطنية للعلوم والهندسة والطب تقريرا حول هذا الموضوع.
استغرق الأمر إجراء التجارب السريرية لتحرير الجينوم للبشر الجرثومي البشري "في المستقبل، ولكن فقط لظروف خطيرة تحت رقابة صارمة. "
في الوقت الراهن، ومع ذلك، اللوائح الاتحادية تحد من هذا المجال من البحوث في الولايات المتحدة.
"في الولايات المتحدة، إذا كنت تنوي تطوير هذا [الإجراء] من أجل تقديمه للمرضى، ستحتاج للذهاب إلى [U. S. الغذاء والدواء إدارة] مع دراستك. ويحظر حاليا على ادارة الاغذية والعقاقير النظر في أي تطبيق ينطوي على جرثومية أو تعديل وراثي "، وقال جونستون.
"انها ليست غير قانونية تماما، ولكن لا يمكن أن تفعل التجارب السريرية الإنسان من هذا"، وقالت.
ويعتقد ليانغ أن هناك حاجة إلى مزيد من البحث والمناقشة لمعالجة المخاوف الأخلاقية حول تحرير القاعدة في الأجنة البشرية.
"من وجهة نظر التكنولوجيا، يمكن حل قضايا السلامة المرتبطة بتحرير الجينات يوما واحدا في المستقبل".
"فيما يتعلق بقضايا الأخلاق، يجب على الجمهور، والعلماء، وأخلاقيات علم الأحياء، والحكومات التوصل إلى توافق في الآراء حول متى يكون من الأخلاقي تعديل الخط الجرثومي البشري."
