"الحق في محاولة" حركة تريد الحصول على عقاقير تجريبية

عندما نفدت لورين هايدك-مكارتين من الخيارات لعلاج سلالة عدوانية من سرطان الثدي - الذي تم تشخيصه في عام 2006 - فعلت ما العديد من النساء في موقفها سوف تفعل. بدأت هي وزوجها يبحثان عن طرق بديلة لإنقاذ حياتها.

ومثل الأشخاص الآخرين الذين يواجهون موقوتة من مرض طارئ، تحول هايدك-مكارتين إلى العلاجات التجريبية.

أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنت

وتشمل هذه الأدوية دواء يسمى T-DM1، الذي لا يزال يخضع لتجارب سريرية ولم تتم الموافقة عليه بعد من قبل إدارة الغذاء والدواء.

وهذا يعني أنه لم يكن هناك سوى طريقين مفتوحين للحصول على هذا الدواء الذي يحتمل أن يكون منقذا للحياة. كان الأول هو الانخراط في واحدة من التجارب السريرية الجارية. ولكن هذه فقط غرفة لجزء صغير من عدد من الناس الذين يقفون للاستفادة من المخدرات مرة واحدة وتبين أنها آمنة وفعالة.

والخيار الآخر هو طلب الدواء من خلال برنامج الوصول الموسع، والذي يسمح "الاستخدام الرحيم" من المخدرات التجريبية من قبل المرضى الذين يعانون من أمراض طفيفة. في ذلك الوقت، وكان صانع المخدرات، وقسم جيننتيش من روش القابضة أغ، هذا النوع من البرامج ل T-DM1.

أدفرتيسيمنت

ولكن قبل أن يتمكن هايدك-مكارتين من طلب العقار، أغلقت الشركة برنامج الوصول الموسع في بوسطن، مشيرة إلى التأخير في عملية الموافقة من قبل إدارة الأغذية والعقاقير.

من بين المصابين بأمراض طرفية وخيارات قليلة للعلاج، فإن قصة هايدك-مكارتين ليست شائعة. كما أنها واحدة من العديد من أبرز على موقع معهد غولد ووتر ومقره ولاية أريزونا، وهو مركز التفكير المحافظ والتحرري.

أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنت

المنظمة تشجع الدول على تمرير قوانين "الحق في محاولة" التي تسمح للمرضى، مثل هايدك-مكارتين، الذين هم غير مؤهلين أو غير قادرين على المشاركة في التجارب السريرية للوصول إلى الأدوية التجريبية. للقيام بذلك، يجب أن يكون المرضى توصية الطبيب وأول استنفدت جميع خيارات العلاج الأخرى.

يقول كورت ألتمان، مدير الشؤون الوطنية والمستشار الخاص لمعهد غولد ووتر: "هدفنا هو المساعدة في زيادة فرص الحصول على الأدوية التي يمكن إنقاذ الحياة.

قام ألتمان وزميل بصياغة التشريعات التي استخدمها عدد متزايد من الدول كنموذج لمبادراتهم الخاصة. وطبقا لجمعية خبراء الشؤون التنظيمية، فان 19 ولاية قد اجتازت حتى الان قوانين الحق فى المحاكمة، حيث وافقت عليها ولاية اريزونا من خلال اجراء اقتراع فى نوفمبر الماضى. وبالإضافة إلى ذلك، ينتظر التشريع توقيع المحافظ في ثلاث ولايات.

سرطان الثدي: هل التجارب السريرية بالنسبة لي؟»

أننوين الآثار الجانبية يمكن أن تفاقم نوعية الحياة

على السطح، فإن عدد قليل من الناس لا يوافقون على قانون يهدف إلى الإسراع في الحصول على المخدرات للمرضى الذين يعانون من مرضى الذين ليس لديهم مكان آخر. ولكن بمجرد أن ندخل في التفاصيل، وليس الجميع في المجتمع الطبي يوافق على أن الحق في محاولة التشريع سوف يساعد جميع المرضى.

أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنت

واحدة من المخاوف الرئيسية هي أن هذه القوانين تستهدف الأدوية التي لا تزال في التجارب السريرية ولم تتم الموافقة عليها حتى الآن من قبل ادارة الاغذية والعقاقير. وهذا يعني أن سلامتهم وفعاليتهم ليست معروفة تماما.

"هناك فكرة في هذه المرحلة أنهم لن يقتلوا شخصا ما. يقول كريغ كلوغمان، دكتوراه في علم الأحياء الأحيائية وعلم الأنثروبولوجيا الطبية في جامعة دي باول، إنهم آمنون نسبيا. "ولكن قد يكون هناك الكثير من الآثار الجانبية وليس لدينا أي فكرة عما هي عليه. "

تم تصميم أقرب نوع من التجارب السريرية - المعروفة باسم المرحلة الأولى - لاختبار السلامة، وتحديد الآثار الجانبية الرئيسية، وتحديد أفضل جرعة من الدواء للاستخدام. ولكن هذه الدراسات لا تشمل سوى عدد قليل من الناس.

أدفرتيسيمنت "[دواء] يمكن أن يزيد الألم، فإنه يمكن أن يزيد المعاناة، وجعل أي وقت كانت قد تركت تكون تجربة بائسة نوعا ما - على حلم الأنابيب. كريغ كلوغمان، دكتوراة، جامعة ديبول

مرة واحدة في المخدرات يجعل من خلال تلك المرحلة، وهناك حاجة إلى تجارب أكبر لاختبار حقا مدى عمل الدواء. هذه المراحل لاحقة قد أيضا التقاط الآثار الجانبية التي لا تظهر في التجارب الصغيرة.

على الرغم من أن المرضى المصابين بأمراض طفيفة قد لا يكون لديهم أي شيء يخسرونه، إلا أن الآثار الجانبية غير المعروفة يمكن أن تفاقم من نوعية حياتهم نحو النهاية.

أدفرتيسيمنت أدفرتيسيمنت

"مهما كان الوقت الذي تركه الناس يمكن أن يكون أسوأ بكثير"، وقال كلوغمان. "يمكن أن يزيد الألم، ويمكن أن يزيد المعاناة، وجعل أي وقت كانت قد تركت تكون تجربة بائسة نوعا ما - على حلم الأنابيب. "

النقاد قلقون حول الدواء فري-فور-آل

من الناحية النظرية، فإن الحق في محاولة تسمح للمرضى لطلب المخدرات التجريبية في أي مرحلة من مراحل تطورها. ولكن بعض المروجين من الوصول المبكر إلى المخدرات يقولون أن التركيز يجب أن يكون على دفع الأدوية الواعدة على طول أسرع - تلك التي أظهرت في التجارب السريرية للعمل بشكل جيد مع الحد الأدنى من المخاوف المتعلقة بالسلامة.

وقال فرانك بوروز، مؤسس اتحاد أبيغيل، ومقره ولاية فرجينيا، وهي منظمة غير ربحية تدفع إلى الوصول المبكر إلى عقاقير جديدة قيد التطوير: "إن التحالف من أبيغيل لم يؤيد أبدا إطلاقا".

أدفرتيسيمنت لا يزال يأخذ فقط الطبيب أكثر من 100 ساعة لاستكمال الأوراق المطلوبة لتطبيق من خلال [فدا] برنامج الرأفة استخدام. كورت ألتمان، معهد غولدووتر

توفيت ابنته، أبيغيل، من سرطان الرأس والرقبة عند سن 21 سنة 2001. قبل أن توفت، أخبر أطباؤها عائلتها عن عقار تجريبي يستهدف نفس نوع السرطان الذي كانت عليه. كان الدواء أداء جيدا في التجارب السريرية في ذلك الوقت، ولكن كانت هذه الدراسات لسرطان القولون.لذلك لم تتمكن من المشاركة.

دفعت عائلتها شركات الأدوية والكونجرس للحصول على الدواء. كما شنت حملة إعلامية واسعة النطاق. وعلى الرغم من الدعاية، لم توافق ادارة الاغذية والعقاقير على المخدرات حتى بعد اربع سنوات من وفاتها.

أدفرتيسيمنت أدفرتيسيمنت

بوروس ليس قلقا بشأن الحق في محاولة يؤدي إلى مجانا للجميع لأنه وجد أن العديد من المرضى الذين يعانون من أمراض نهاية فترة القيام بواجباتهم المنزلية على ما قد يعمل لمرضهم.

"نسمع مرارا وتكرارا من المرضى الذين يتصلون بنا، أن ترسل لنا رسائل البريد الإلكتروني - وأحيانا انها مجموعات من المرضى - أنهم يبحثون عن المخدرات التي أظهرت الوعد في التجارب السريرية في وقت مبكر، وليس فقط أي أدوية، ".

الحصول على الحقائق: البحث عن تجارب سريرية محلية »

برنامج استخدام الرأفة فدا بطيئة جدا

منذ أن بدأت الدول في إدخال الحق في محاكمة السلطة التشريعية - وكثير منهم فقط في الدورة الحالية - اكتسبت الحركة الكثير من الجر.

"نأمل أنه بحلول نهاية الصيف، نحن نتجاوز نصف الولايات التي سنت قوانين مثل هذا".

وقد وضعت ادارة الاغذية والعقاقير قواعد منذ عام 1987 التي سمحت للمرضى للوصول إلى الأدوية التجريبية في ظل ظروف معينة.

ومع ذلك، يقول منتقدو برنامج الوصول الموسعة لإدارة الأغذية والعقاقير (فدا) إن العملية تتطلب الكثير من الشيء الوحيد الذي لا يتوفر لدى المرضى الذين يعانون من أمراض نهائية ما يكفي من الوقت.

عندما يكون لديك أدوية واعدة تظهر فاعليتها وسلامتها في التجارب السريرية المبكرة، نحتاج إلى تلك الأدوية التي تمت الموافقة عليها في وقت سابق. فرانك بوروز، أبيجيل أليانس

هناك بعض علامات التقدم في هذا المجال. واعلنت ادارة الاغذية والعقاقير فى وقت سابق من هذا العام ان استمارة الوصول الموسعة لن تستغرق سوى 45 دقيقة للطبيب. ولكن هذا التغيير لم ينفذ بعد.

"على الرغم من أن ادارة الاغذية والعقاقير قد اقترحت تغيير القاعدة، وحتى يومنا هذا لم تصبح نافذة المفعول"، وقال ألتمان. "لا يزال يأخذ الطبيب فقط أكثر من 100 ساعة لاستكمال الأوراق المطلوبة لتطبيق من خلال [فدا] برنامج الرأفة استخدام. "

وهذا لا يأخذ حتى في الاعتبار الوقت اللازم لشركة الأدوية للرد أو لإدارة الأغذية والعقاقير لمراجعة الطلب، والتي يمكن أن تضيف ما يصل إلى أشهر. الحق في محاولة المدافعين يأملون في تسريع العملية برمتها من الحصول على الأدوية التجريبية للمرضى.

"لقد وضعنا على مستوى الولاية لمحاولة قطع فترة تتراوح بين شهرين وأربعة أشهر وصولا إلى أسبوعين إلى أربعة أسابيع، ومن المؤمل أن نصل في نهاية المطاف إلى يومين أو أربعة أيام".

أسرع الموافقة على المخدرات قد تساعد أكثر المرضى

بالنسبة لبعض المدافعين عن الحق في محاولة، والتشريع يأخذ ادارة الاغذية والعقاقير للخروج من العملية ويترك القرارات حول الرعاية الطبية حيث ينتمي - بين المريض والطبيب. ولكن البعض الآخر يشعر بالقلق من أن القيام بذلك لن يؤدي إلا إلى المساس بالسلامة.

"المشكلة هنا هي أن [الحق في محاولة] يقوض أساسا النظام الذي لدينا يعمل"، وقال كلوغمان. "لدينا هذا النظام مراجعة فدا الذي يستعرض الأدوية للتأكد من أنها آمنة وتأكد من أنها فعالة. فهو يمنع الناس من الإضرار بالمخدرات في معظمها."

الحق في محاولة، على الرغم من ذلك، ليس هو السبيل الوحيد للحصول على العلاج للمرضى الذين يعانون من أمراض طفيفة. على الرغم من أن التحالف أبيجيل يدعم الحق في محاولة التشريع على مستوى الدولة، فإنه يركز أكثر من طاقته على تشجيع ادارة الاغذية والعقاقير والكونغرس لتسريع عملية الموافقة على الأدوية الواعدة.

"عندما تكون لديك أدوية واعدة تظهر فاعليتها وسلامتها في التجارب السريرية المبكرة، نحتاج إلى تلك العقاقير المعتمدة في وقت سابق". "هذا هو الطريق لمساعدة الغالبية العظمى من الناس الذين قد نفد من الخيارات ادارة الاغذية والعقاقير ولا يمكن الدخول في التجارب السريرية. "

تسريع عملية الموافقة الشاملة قد يساعد أيضا المرضى المصابين بأمراض طفيفة بطرق أخرى.

الحق في محاولة قوانين تسمح للمرضى لطلب المخدرات التجريبية من شركة أدوية. ولكن بالمقارنة مع إطلاق كامل من المخدرات وافقت عليها ادارة الاغذية والعقاقير، يتم إجراء دفعات محدودة فقط من الأدوية التجريبية للتجارب السريرية. وهذا يجعلها مكلفة.

هذه الأدوية "غير مشمولة بالتأمين لأن العلاجات التجريبية، بشكل عام، غير مشمولة بالتأمين"، قال كلوغمان. "انها لا تغطيها البرامج الاتحادية الخاصة بك. انها لا تغطيها برامج الدولة الخاصة بك. لذلك عليك أن تدفع لهذا من جيبه. "

وهناك أيضا مشكلة محدودية التوفر. فقط لأن المريض يسأل عن دواء من خلال الحق في محاولة، وهذا لا يعني أن الشركة لديها ما يكفي من المتاحة لإعطاء الدواء للناس خارج التجارب السريرية.

وهذا يعني أن شركات الأدوية تحتاج إلى أن تقرر أي المرضى تلقي العقاقير التجريبية من خلال برامج الاستخدام الرأفة. والتي يمكن أن تتركها مفتوحة للضغط أو الهجمات من حملات وسائل الاعلام الاجتماعية رفيعة المستوى من قبل المرضى وأسرهم.

وردا على تحديات تشغيل برامج الاستخدام الرحيمة، أعلنت شركة جونسون آند جونسون مؤخرا أنها ستنشئ مجلسا استشاريا مستقلا. وستقوم هذه المجموعة - التي تتألف من أطباء، وأخصائيين في علم الأحياء الأحيائية، ومدافعين عن المرضى - بمراجعة الطلبات المقدمة إلى قسم الأدوية التابع للشركة للحصول على العقاقير التجريبية.

اقرأ المزيد: بموجب قواعد جديدة، يجب أن تكون جميع نتائج التجارب السريرية العامة »

الحق في محاولة إشارات دفع الجمهور للتغيير

من السابق لأوانه أن نعرف كيف الحق في محاولة الحركة سوف تلعب بها، ولكن بوروز يقول شيء واحد مؤكد:

"قوانين الحق في محاولة تبقي إرسال إشارة قوية إلى ادارة الاغذية والعقاقير والكونغرس، قائلا ان الجمهور يريد هذا التغيير"، وقال بوروز. واضاف "اننا نرغب فى الموافقة على هذه الادوية عاجلا. "

وقد ساعدت الموافقة الأسرع ابنة بوروز. كما أنه قد أدى إلى انتعاش هايدك-مكارتين.

بعد أن أغلقت شركة الأدوية برنامج الوصول الموسع في بوسطن، تمكن هايدك-مكارتين من الحصول على T-DM1 في موقع آخر في ولاية فرجينيا. وهذا يتطلب أخذ أكثر من 16 رحلة ذهابا وإيابا للعلاج قبل ادارة الاغذية والعقاقير أخيرا سمحت لها أن تأخذ الدواء في بوسطن.

في مقطع فيديو على يوتوب عن تجربتها، يلخص هايدك-مكارتين مشاعر العديد من المرضى الذين يعانون من أمراض طرفية، وأسرهم، وأولئك الذين يدعون للحصول على موافقة أسرع على الأدوية الواعدة.

"إذا كانت هناك أدوية متوفرة، وأنها اجتازت معايير السلامة"، قالت "لا يبدو أن هناك سبب لماذا يجب الاحتفاظ بها مرة أخرى من شخص ما. "

مزيد من المعلومات حول ادارة الاغذية والعقاقير»