بيت طبيب الإنترنت كريسبر جين إديتينغ: موفينغ أهيد فري رابيدلي؟

كريسبر جين إديتينغ: موفينغ أهيد فري رابيدلي؟

جدول المحتويات:

Anonim

وقد أثارت تقنية تحرير الجينات كريسبر للجمهور إمكاناته في علاج المرض.

ومع ذلك، تشير الأبحاث الجديدة إلى أنه قد يكون أكثر خطورة وأقل دقة مما كان يعتقد سابقا.

أدفرتيسيمنت أدفرتيسيمنت

تم اكتشاف كريسبر-Cas9 في عام 2012 من قبل عالم الأحياء الجزيئية بجامعة كاليفورنيا جنيفر دودنا وزملائها. انها تسمح ل "تحرير" وراثية عن طريق قطع بت صغيرة من الحمض النووي المعيب أو الضارة واستبدالها.

وقد تم تحرير الجينات منذ 1970s، ولكن كريسبر-Cas9 قد أعاد اختراعه على أنه تكنولوجيا دقيقة، يمكن الوصول إليها.

يبدو أن التطبيقات المحتملة لا حدود لها تقريبا.

أدفرتيسيمنت

هذا العام، قال الدكتور إدز ويسترا من جامعة إكستر ل إندبندنت إنه يتوقع أن تستخدم التكنولوجيا لعلاج جميع الأمراض الموروثة، لعلاج السرطان، لاستعادة البصر عن طريق زرع الجينات. "

>

اقرأ المزيد: العلماء يجدون التحرير الجيني مع كريسبر من الصعب مقاومة »

أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنت

الوعود والمشاكل

لا يزال في مرحلة الطفولة الأولى، كريسبر-Cas9 الوفاء بهذه الوعود ، في البشر على أي حال.

واحدة من النقاط الرئيسية للتحدث من كريسبر-Cas9 كانت دقتها - قدرتها على تعديل دقيق أقسام صغيرة من الحمض النووي دون التأثير على أجزاء قريبة.

ومع ذلك، فإن دراسة جديدة من جامعة كولومبيا تقول أن كريسبر-Cas9 يمكن إدخال مئات من الطفرات غير متوقعة في الجينوم وراء ما كان المقصود.

يقول المؤلف المشارك الدكتور ستيفن تسانغ، الأستاذ في المركز الطبي لجامعة كولومبيا، في بيان صحافي "نشعر أنه من الأهمية بمكان أن ينظر المجتمع العلمي في المخاطر المحتملة لجميع الطفرات غير المستهدفة التي تسببها كريسبر".

اكتشف تسانغ وفريقه الطفرات أثناء إجراء البحوث على الفئران، وذلك باستخدام كريسبر-Cas9 لتصحيح الجين الذي تسبب في العمى.

أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنت

عملت التكنولوجيا بفعالية في علاج العمى، ولكن عندما نظر الباحثون في وقت لاحق إلى جينوم الفئران، وقالوا أنهم وجدوا طفرات إضافية غير مقصودة.

على الرغم من ذلك، يبدو أن الفئران في صحة جيدة.

"لم نر أي تعقيدات يمكن ملاحظتها في الفئران، على الرغم من وجود كل هذه الطفرات المتعلقة كريسبر اضافية"، وقال تسانغ هيلثلين.

أدفرتيسيمنت

قالت شيلا جاسانوف، أستاذ دراسات العلوم والتكنولوجيا في جامعة هارفارد، إن "الدقة" يمكن أن يكون لها تعريف زلق في التكنولوجيا الحيوية.

"وقد تم بيع الهندسة الوراثية أيضا منذ حوالي 40 عاما باعتبارها تقنية دقيقة للغاية. أما الآن، فإن كريسبر تبشر بأنها أكثر دقة ".

أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنت

"مما لا شك فيه أن هناك بعض الحقيقة في هذا الادعاء … ولكننا نعرف أيضا من تقنيات الهندسة الوراثية القديمة أن تدخلات دقيقة جدا في جزء واحد من الجينوم يمكن أن تنتج آثار جانبية غير متوقعة - أو آثار خارج الهدف - أن لم يتوقع العلماء ".

اقرأ المزيد: كريسبر تحرير الجينات وعلاج السرطان »

المخاطر مقابل مكافأة

تسانغ يرسم رسالة بحثه بطريقتين.

أدفرتيسيمنت

أولا، يأمل أن يعمل عمله على إذكاء الوعي الجديد بالآثار الجانبية المحتملة التي تسببها كريسبر.

على الرغم من أن الطفرات التي لاحظها وفريقه لم تظهر على ما يبدو أي آثار خبيثة، إلا أنها يجب أن تكون دعوة للاستيقاظ للباحثين.

أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنت

ثانيا، يقول تسانغ أنه بغض النظر عن نوع الدواء أو العلاج المستخدمة، هناك احتمال الآثار الجانبية.

"إذا طبقنا كريسبر، فهو تماما مثل أي دواء تدخل آخر. هناك دائما الاستهداف والمخاطر والفوائد "، كما يقول.

جاسانوف أكثر خفف في تقييمها للمخاطر مقابل مكافأة كريسبر.

"إن الافتراض بأن هناك فوائد لا توصف في المخزن - قبل وقت طويل من إنجاز العمل لتحديد كيفية تأثير التكنولوجيا الجديدة في الواقع على أي مرض - هو مثال نموذجي على الضجيج الذي يحيط بالتكنولوجيات الجديدة والناشئة، ".

أبحاث تسانغ لا تقدم إجابات صعبة على الأسئلة الأكبر من الفعالية والمخاطر، والاستفادة من استخدام كريسبر على البشر.

"دعونا لا نذهب على متن الطائرة"، وقال بيت شانكس، وهو خبير استشاري في علم الوراثة. "ثلاثة الفئران أعمى لا تثبت كثيرا. "

تقدم أبحاث تسانغ بعض الأفكار التحذيرية حول كيفية إجراء البحوث من أجل جعل التكنولوجيا أكثر أمانا.

حاليا معظم الدراسات من الطفرات خارج الهدف تعتمد على خوارزميات الكمبيوتر لتحديد ودراسة المناطق المتضررة. يقول تسانغ وفريقه أن هذا لا يكفي عند استخدام العينات الحية.

"يبدو أن هذه الخوارزميات التنبؤية تقوم بعمل جيد عندما يتم تنفيذ كريسبر في خلايا أو أنسجة في طبق، ولكن لم يتم استخدام تسلسل الجينوم بأكمله للبحث عن جميع الآثار خارج الهدف في الحيوانات الحية"، الكسندر باسوك، أستاذ من طب الأطفال بجامعة ولاية ايوا، وشارك في تأليف الدراسة، في بيان صحفي.

"وقال تسانغ" الباحثون الذين لا يستخدمون تسلسل الجينوم كله للعثور على آثار خارج الهدف قد تكون في عداد المفقودين الطفرات الهامة المحتملة ".

اقرأ المزيد: تحرير الجينات يمكن أن يستخدم لمكافحة الأمراض المنقولة عن طريق البعوض »

كريسبر تتحرك بسرعة

تأتي هذه الدراسة في وقت مهم.

بدأت الصين جولتها الأولى من الاختبارات البشرية باستخدام كريسبر-Cas9.

ومن المقرر أن تبدأ الولايات المتحدة اختباراتها الخاصة في العام المقبل.

مجال البحث يتحرك بسرعة - ربما بسرعة كبيرة جدا.

"نأمل أن تشجع النتائج التي توصلنا إليها الآخرين على استخدام التسلسل الكامل للجينوم كوسيلة لتحديد جميع الآثار غير المقصودة لتقنيات كريسبر ودراسة الإصدارات المختلفة من أجل التعديل الأكثر أمانا والأكثر دقة".

جاسانوف هو أكثر وضوحا بكثير.

"علينا أن نضع جانبا فكرة فوائد كريسبر ثبت بالفعل، وكل ما نحتاج إلى القلق هو المخاطر".