تجارب العلاج الجيني ونقص الفيروسات
جدول المحتويات:
العلاج الجيني يصطدم بحاجز.
العلاج عالي التقنية هو خيار علاج واعد للعديد من الأمراض التي تهدد الحياة، بما في ذلك أنواع معينة من السرطان والأمراض الموروثة مثل باركنسون.
أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنتوفقا للمعاهد الوطنية للصحة، يتم اختبار العلاج الجيني فقط للأمراض التي ليس لها حاليا أي شكل آخر من أشكال العلاج.
الآن أصبح أحد المشابك في عملية التصنيع للعلاج الجيني مشكلة كبيرة للشركات التي تأمل في إجراء تجارب واسعة النطاق وتقديم منتجات إلى السوق.
العديد من هذه العلاجات تعتمد على ناقلات فيروسية - فيروس معدلة - لتوصيل المواد الوراثية إلى خلية.
إعلانالمشكلة تكمن في جانب رئيسي واحد.
هناك نقص في هذه الفيروسات المتخصصة المتخصصة.
العرض مقابل الطلب
الفيروسات هي مناسبة تماما لنقل الجين إلى جزء من الجسم مع وجود خلايا معيبة موجودة.
ثم يتم إصلاح الخلايا الخاطئة من قبل الجينات السليمة.
استخدمت الأساليب السابقة للعلاج الجيني الفيروس الغدي، الذي هو الأكثر وضوحا للتسبب في نزلات البرد.
ومع ذلك، لأن هذا الفيروس في بعض الأحيان أثار استجابة مناعية من الجسم، ووضع المرضى في خطر، لم يعد شائعا.
بدلا من ذلك، يستخدم الأطباء الآن فيروسات مماثلة تسمى الفيروسات المرتبطة بالغدة، والتي لا تثير الجهاز المناعي.
أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنتالعلاج الجيني هو قفزة كبيرة من البحوث الأكاديمية إلى الصيدلانية على نطاق صناعي. شركات كبرى مثل نوفارتيس تنتج العلاجات الجينية الخاصة بها.
وهذا يسبب الطلب على الفيروسات لتجاوز الإنتاج الحالي.
وقال الدكتور باري بيرن، أستاذ طب الأطفال وعلم الوراثة الجزيئي وعلم الأحياء المجهرية، ومدير مركز باول للعلاج الجيني في جامعة فلوريدا: "كان هذا النشاط الأكاديمي تقريبا في الأصل".
إعلان"الآن، هناك عدد محدود فقط من الدراسات التي يمكن القيام بها مع المواد المتوفرة. اعتقد انه مشكلة حقيقية ".
البحث عن نموذج إنتاج
جزء من المشكلة، كما ذكرت صحيفة نيويورك تايمز، هو أنه لا يبدو أن هناك نموذجا واضحا حتى الآن لتحسين إنتاج الفيروس المصنعة.
أدفرتيسيمنتادفرتيسيمنتفي بعض الحالات، يتم تطوير الفيروسات في المنزل، كما هو الحال بالنسبة بيرن في مركز باول للعلاج الجيني.
للآخرين، يجب أن يتم الاستعانة بمصادر خارجية لإنتاج الفيروس إلى أطراف ثالثة.
أدى عدد من شركات التكنولوجيا الحيوية التي تطالب الفيروسات الآن إلى طوابير تشكيل للوصول.
أدفرتيسيمنتبعض الشركات، التي تشعر بالقلق من الانتظار الطويل، قد تدفع طوابير في شركات مختلفة لضمان حصولهم على الفيروسات اللازمة.
وفقا لصحيفة نيويورك تايمز، وقعت نوفارتيس سنوات مقدما مع أكسفورد بيوميديكا لإنتاج الفيروسات الخاصة بهم.
أدفرتيسيمنت أدفرتيسيمنتقال ميليبوريسيجما، شركة التكنولوجيا الحيوية التي تجعل الفيروسات لشركات الأدوية، تايمز انهم "تجاوزت الاكتتاب. "
ولكن في بيان إلى هيلثلين، قالت مارثا روك، رئيسة تحرير الجينات وطرائق جديدة في ميليبوريسيغما:
" شهدت ميليبوريسيغما توسعا كبيرا في عام 2016 إلى ما يقرب من ضعف الطاقة الإنتاجية في كارلسباد، منشأة كاليفورنيا … نظرا لدينا خبرة واسعة في التصنيع، وقدرتنا الموسعة تسمح لنا لمعالجة المزيد من الاختلال في السوق للمضي قدما. ونحن ملتزمون بمساعدة عملائنا جلب العلاجات إلى السوق ذات جودة عالية، وإنتاج في الوقت المحدد من ناقلات الفيروسية. "
العلاجات المختلفة، الفيروسات المختلفة
واحدة من المشاكل الرئيسية مع الأشكال الحالية للعلاج الجيني هو أنه لا يوجد فيروس" واحد يناسب الجميع "التي يمكن استخدامها.
هذا يعني أن العلاج الجيني الذي يستهدف الكبد سيتطلب مجموعة واحدة من الفيروسات المتخصصة التي لا يمكن استخدامها على جزء آخر من الجسم، على سبيل المثال، أمراض عصبية تنكسية.
عند هذه النقطة، لا يوجد فيروس واحد يمكن استخدامه عالميا لاستهداف أي خلية داخل الجسم.
وهذا يجعل الإنتاج مسعى متخصص.
إن إنتاج الفيروسات مكلف ويستغرق وقتا طويلا، خاصة وأنه يرتفع إلى أعلى.
أضاف بيرن أن إيجاد أفراد مدربين تدريبا جيدا يمثل أيضا جانبا من المشاكل.
"انها ليست في الواقع مجرد قيود منشأة. بصراحة، هناك نقص في الموظفين المدربين الذين شاركوا في هذا المجال ".
"قد يكون شخص ما خبيرا في تصنيع اللقاحات، وهو على الأرجح النشاط الأكثر ارتباطا، ولكنه ليس بالضبط نفس الشيء. انها مثل القول أنا طاه كبير ولكن ليس خبازا كبيرا "، وأضاف.
ما يمكن أن يحققه المستقبل
بيرن يأمل في أن خطوات فارما الكبيرة في الساحة، وأنها سوف تكون قادرة على تصعيد لتصنيع الفيروسات.
وبالإضافة إلى ذلك، كما أوضح، هناك أيضا أساليب جديدة لتطوير ناقلات الفيروسية التي توجد ولكنها ليست على نطاق واسع بين الشركات المصنعة - حتى الآن.
في الوقت الراهن، فإن الانتقال بين النموذج الحالي للإنتاج والطلب على ناقلات الفيروس سيكون واحدا مضطربا.
أفضل طريقة للمضي قدما في التصنيع أيضا قد لا تكون محسوبة تماما إما.
"وقد شغلت الدراسات الأكاديمية التي ترعاها والمرافق الأكاديمية الفجوة لفترة من الوقت، والآن سيكون من الضروري لقدرة جديدة على الانترنت. كيف أن هذا نشر، وهذا هو الاعتبار التالي "، وقال بيرن.
